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"datePublished": "2023-10-09-0312:50:00-10800",
"articleBody": "<p class="texto">A BioMarin Pharmaceutical anunciou que um paciente na Alemanha com hemofilia A grave foi tratado com valoctocogeno roxaparvoveque, o que significa que essa é a primeira vez que uma<a href="/ciencia-e-saude/2022/07/5023658-terapia-genetica-revolucionaria-cura-pacientes-com-hemofilia.html"> terapia gênica para hemofilia A</a> grave foi istrada comercialmente na Europa.</p>
<ul>
<li><a href="/app/noticia/revista/2013/06/30/interna_revista_correio,372509/hemofilia-questao-quase-estancada.shtml">Hemofilia: questão quase estancada</a></li>
<li><a href="/revista-do-correio/2023/05/5094925-desmistificar-a-hemofilia-e-crucial-para-iniciar-o-tratamento-adequado.html">Desmistificar a hemofilia é crucial para iniciar o tratamento adequado</a></li>
<li><a href="/opiniao/2021/03/4913910-artigo-ampliando-a-visao-sobre-o-tratamento-para-a-hemofilia-a.html">Artigo: Ampliando a visão sobre o tratamento para a hemofilia A</a></li>
</ul>
<p class="texto">"A hemofilia A grave ainda constitui um fardo substancial para os pacientes, que possuem necessidades não atendidas significativas como a ausência de tratamento eficazes que não exijam reposição de fator VIII (FVIII) frequentes e contínuas. Esta terapia de infusão única representa um marco importante, oferecendo uma nova esperança para indivíduos elegíveis na Alemanha", disse Robert Klamroth, médico assistente e médico-chefe do Centro de Hemofilia e Hemostaseologia da Vivantes Klinikum, em Berlim, na Alemanha. <br /></p>
<h3>Sobre a Hemofilia A</h3>
<p class="texto">A hemofilia A<a href="https://correiobraziliense-br.parananoticias.info/app/noticia/saude-e-bem-viver/2023/04/14/interna_bem_viver,1481504/dia-mundial-da-hemofilia-especialista-esclarece-duvidas.shtml" target="_blank">,</a> também chamada de deficiência de FVIII ou hemofilia clássica, é um distúrbio genético ligado ao cromossomo X, causado pela falta ou defeito do FVIII, uma proteína de coagulação. Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de 1/3 dos casos são causados por uma mutação espontânea, ou seja, uma nova mutação não herdada. Aproximadamente um em cada 10.000 pessoas tem hemofilia A.<br /><br />As pessoas que vivem com hemofilia A carecem de uma proteína FVIII funcional suficiente para ajudar o sangue a coagular e correm o risco de sofrer sangramentos dolorosos e/ou potencialmente fatais, mesmo em ferimentos modestos. Além disso, pessoas com a forma mais grave de hemofilia A geralmente apresentam sangramentos dolorosos e espontâneos em seus músculos ou articulações. Indivíduos com a forma mais grave de hemofilia A representam aproximadamente 50% da população com hemofilia A. <br /><br />Indivíduos com hemofilia A grave são tratados com um regime profilático de infusões intravenosas de FVIII istradas duas a três vezes por semana ou com um anticorpo monoclonal biespecífico que mimetiza a atividade do FVIII, istrado um a quatro vezes por mês.<br /><br />Apesar desses regimes, muitas pessoas continuam a apresentar episódios de sangramentos espontâneos ou por traumas, resultando em danos articulares progressivos e debilitantes, que podem ter um grande impacto em sua qualidade de vida. <br /></p>
<h3>Hemofilia no Brasil</h3>
<p class="texto">De acordo com dados da World Federation of Hemophilia, o Brasil tem a quarta maior população de hemofilia no mundo. Estima-se que o país tenha 13.337 pacientes com os tipos A e B da doença. Aqui, o tratamento é realizado quase que exclusivamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS).<br /><br />A valoctocogeno está atualmente sob análise da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O processo tem como base dados e a análise positiva de risco-benefício produzidos no estudo GENEr8-1. <br /><br />O Brasil foi responsável pela inclusão do maior número de pacientes neste estudo clínico. A principal pesquisadora deste estudo mundial e responsável pelos estudos clínicos no país é Margareth Ozelo, hematologista, docente e diretora da Divisão de Hematologia do Departamento de Clínica Médica da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp). </p>
<p class="texto"><div class="read-more">
<h4>Saiba Mais</h4>
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<li>
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<strong>Flipar</strong>
<span>Brasileiros vivem momentos de pânico durante ataques a Israel</span>
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<strong>Flipar</strong>
<span>Santos e orixás: Quem é quem no Catolicismo e na Umbanda</span>
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<strong>Flipar</strong>
<span>Sufocantes e perigosos: Submarinos do narcotráfico internacional</span>
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<strong>Economia</strong>
<span>Conflito Israel-Hamas: Brasil não vai se "precipitar", diz Haddad</span>
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<strong>Mariana Morais</strong>
<span>Amigo de Alicia X detona Nadja Pessoa e expõe estratégia "dissimulada"</span>
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<strong>Economia</strong>
<span>Chinesa BYD anuncia centro de pesquisa e 5 mil empregos na Bahia</span>
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1f303w
Hemofilia A g2532 paciente na Alemanha é primeiro a ser tratado na Europa
AVANÇO CIENTÍFICO
Hemofilia A: paciente na Alemanha é primeiro a ser tratado na Europa 6k5t33
Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de 1/3 dos casos são causados por uma mutação espontânea, ou seja, uma nova mutação não herdada a6j3i
A BioMarin Pharmaceutical anunciou que um paciente na Alemanha com hemofilia A grave foi tratado com valoctocogeno roxaparvoveque, o que significa que essa é a primeira vez que uma terapia gênica para hemofilia A grave foi istrada comercialmente na Europa.
"A hemofilia A grave ainda constitui um fardo substancial para os pacientes, que possuem necessidades não atendidas significativas como a ausência de tratamento eficazes que não exijam reposição de fator VIII (FVIII) frequentes e contínuas. Esta terapia de infusão única representa um marco importante, oferecendo uma nova esperança para indivíduos elegíveis na Alemanha", disse Robert Klamroth, médico assistente e médico-chefe do Centro de Hemofilia e Hemostaseologia da Vivantes Klinikum, em Berlim, na Alemanha.
Sobre a Hemofilia A 2j5z44
A hemofilia A, também chamada de deficiência de FVIII ou hemofilia clássica, é um distúrbio genético ligado ao cromossomo X, causado pela falta ou defeito do FVIII, uma proteína de coagulação. Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de 1/3 dos casos são causados por uma mutação espontânea, ou seja, uma nova mutação não herdada. Aproximadamente um em cada 10.000 pessoas tem hemofilia A.
Hemofilia no Brasil u343d
De acordo com dados da World Federation of Hemophilia, o Brasil tem a quarta maior população de hemofilia no mundo. Estima-se que o país tenha 13.337 pacientes com os tipos A e B da doença. Aqui, o tratamento é realizado quase que exclusivamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
